“Basierend auf unseren Beobachtungen, dass mehrere Marker auf Mavacamten reagierten, glauben wir, dass wir in der Lage sein könnten, Marker des wahrscheinlichen klinischen Nutzens zu nutzen, um die Indizierung in der nicht-obstruktiven HCM-Patientenpopulation zu lenken, ähnlich wie wir lvOT-Gradienten verwenden, um die Dosing in obstruktiver HCM zu steuern”, sagte Jay Edelberg, Senior Vice President, Development bei MyoKardia. “Außerdem haben wir in MAVERICK beobachtet, dass Patienten, die am stärksten beeinträchtigt waren, die wichtigsten Trends in Richtung Nutzen mit Mavacamten-Behandlung innerhalb der 16-wöchigen Behandlungszeit zeigten. Wir freuen uns darauf, diese Erkenntnisse sowie das Wissen aus den längeren Expositionen gegenüber der Behandlung unserer Langzeitverlängerungsstudie zu nutzen, da wir Mavacamten für die Behandlung von nicht-obstruktiven HCM-Patienten und benachbarten HFpEF-Populationen voranbringen wollen.” In diesem Sinne, wie sollen wir bestimmen, in welchem Patienten ein Medikament sicher und gut verträglich ist? Ein Patient präsentiert mit klassischen Anzeichen und Symptomen von seropositivem, erosivem RA. Viele Studien deuten darauf hin, dass der Patient zunächst mit MTX behandelt werden sollte, aber wenn es sich bei der Patientin um eine 25-jährige kürzlich verheiratete Frau handelt, die hofft, in naher Zukunft schwanger zu werden, zwei Gläser Wein pro Tag trinkt und als Phlebotomist in einem Drogenabhängigkeitszentrum arbeitet, ist das wirklich die richtige Wahl der Ersttherapie? Was ist ihr Risiko: Nutzenverhältnis mit MTX? Und wenn MTX nicht verwendet werden sollte, welche Medikamente sollten gestartet werden? Wenn sie nicht auf eine Ersttherapie reagiert, sollte dann ein biologisches Medikament verwendet werden? Wie oft haben Sie einen Artikel in einer Fachzeitschrift gelesen oder eine Präsentation auf einer wissenschaftlichen wissenschaftlichen Tagung gehört, in der die Ergebnisse einer klinischen Studie beschrieben wurden, in der festgestellt wurde, dass das getestete Medikament nicht nur wirksam, sondern auch “sicher und gut verträglich” sei? Diese häufig verwendete Phrase, die in den Schlussfolgerungen vieler klinischer Berichte steht, ist bestenfalls irreführend, wenn nicht gar ungenau. In dem Papier oder der Präsentation wird auch, mit ziemlicher Sicherheit, feststellen, dass die Mehrheit der Patienten unerwünschte Ereignisse hatte und dass zumindest einige von ihnen schwerwiegend und/oder schwerwiegend waren. Es gab wahrscheinlich Fälle von schweren Infektionen, opportunistischen Infektionen, Bösartigkeiten und Tod, von denen zumindest einige auf das getestete Medikament zurückzuführen waren, aber viele davon konnten auf die zu behandelnde zugrunde liegende Krankheit oder auf die Komorbiditäten zurückgeführt werden, die in den Probanden in der Versuchspopulation vorhanden sind. Da diese Ereignisse immer in klinischen Studien auftreten, warum sollte die Aussage sicher und gut verträglich gemacht und erwartet werden, glaubwürdig zu sein? BRISBANE, Kalifornien, 30. März 2020 (GLOBE NEWSWIRE) — MyoKardia, Inc. (Nasdaq: MYOK) gab heute die Ergebnisse der dosisreichen klinischen Studie MAVERICK-HCM Phase 2 mit Mavacamten zur Behandlung der nichtobstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (HCM) bekannt. Die Daten wurden während einer Späten Breaker-Sitzung auf der 69.

Annual Scientific Session des American College of Cardiology zusammen mit dem Weltkongress für Kardiologie (ACC.20/WCC Virtual) vorgestellt. In der MAVERICK-HCM-Studie wurden Mavacamten im Allgemeinen gut vertragen, und statistisch signifikante Verbesserungen bei wichtigen Biomarkern von Herzverletzungen und Wandstress wurden beobachtet. Darüber hinaus zeigten Subgruppenanalysen von Studienteilnehmern mit Indikatoren für fortgeschrittenere Krankheiten klinische Reaktionen über mehrere Parameter bei Patienten mit aktiver Behandlung im Vergleich zu Placebo. Da alle Nebenwirkungen an Redimune® beobachtet wurden, beginnend mit Patient Nr. 29, wurde IVIG mit Octagam® als Erstlinienpräparat eingeleitet (Tabelle SI, Nr. 29–40). Die Patienten Nr. 11 und 12, die auf Redimune® initiiert wurden, wurden anschließend auf Octagam® umgestellt. Darüber hinaus wurden die Patienten Nr. 1–10, die am Octagam® eingeleitet wurden und zu niedrigeren Medikamentenkosten auf Redimune umgestellt worden waren®, auf Octagam zurückgesetzt® um weitere Reaktionen zu vermeiden.